關于生物藥發展的幾點看法

01生物藥的發展前景

毫不夸張地說，生物藥有可能顛覆人們對于疾病治療的傳統觀念和現有的治療方式，使疾病的預防、診斷、治療變得更加精準，更加有效，具有無限光明的發展前景。

從疾病診斷的角度來說，未來不再是生了病以后的診斷，而是基因層面上的診斷。從呱呱墜地，我們就可以知道他（她）將來有可能罹患何種疾病，或者罹患何種疾病的概率會較高。

從疾病預防的角度來說，未來不再限于針對某種健康危險因素的預防，而是在基因診斷基礎上，通過實施基因干預和修正，來消除罹患某些疾病的風險。

未來我們面對的主要已經不是現代意義上的疾病，而更多的是針對人的衰老問題。人類的生存質量將極大地提高，人類的生命周期將大幅度地延長。

02生物藥的發展現狀

從基因的角度來說，人類基因既簡單又復雜。說簡單是因為基因只有四個堿基---ACGT。說復雜是因為它的量太大了，它與健康和疾病的關系我們就更加的一頭霧水。我們現在能夠知道的只有極少數的幾個。

現在的生物藥發展是資本的盛宴，生物藥研發都集中在腫瘤治療領域，因為人們對于腫瘤藥物的安全性和有效性容忍度高。有些品種給患者帶來的好處有限，只是賣“作用靶點”和新的“治療機理”的噱頭。有些品種如果不考慮經濟因素的話，確實能給患者帶來好處，但是非常昂貴。

03中國生物藥發展與國際先進水平有差距嗎

有。我們沒有臨床價值導向，是臨床問題導向。如果不了解臨床問題，不了解現有解決方案的缺陷，研發藥物就沒有明確的方向。要么是盲目的，要么只能是跟隨，做一些me too或者me better的研發，永遠不可能出現原創性的成果，永遠不可能成為藥物創新的引領著。

我們的醫生只懂得治療性用藥，缺乏探索性臨床試驗，在最關鍵的臨床研究領域和國際先進水平的差距大。

04我們能趕上國際先進水平嗎

能！其實我們的優勢是有的，那就是藥學部分是我們的強項。1965年，中國人首先成功的人工合成牛胰島素，開創了由沒有生命的有機物人工合成具有生命意義的蛋白質的先河。去年我們又成功實現了由二氧化碳人工合成淀粉。這些雖然只是點上的成就，但在全球藥學領域，我們在化學（CMC）部分還是具有一定優勢的。就是在大分子生物藥領域，我們在分子實體這部分能力也是不差的。

我們真正差的還是在兩頭：一個是基礎研究能力；一個是臨床試驗水平。沒有基礎研究我們就只能是跟隨者，而永遠不可能成為引領者。以屠呦呦教授為首的團隊發現青蒿素，實際上就是藥物研發臨床導向的典范。她們正是從解決抗瘧藥耐藥這個在當時十分突出的臨床問題入手，經過艱苦工作而獲得成功的。她們的目標就是解決抗瘧藥耐藥這個臨床問題去找化合物，而不是為青蒿素這個化合物找一個用途。

我們還有一個很大的優勢，那就是中國人虛心好學的精神。這些年我們虛心的向美國人學習，學習他們一切我們認為好的東西。我們學的比美國人都更加了解美國。

還必須說到另外一個問題，那就是企業規模。不做大就難以真正做強。國際上專門做創新研發的小而精的企業是有的，但那是以整個社會的大而強為后盾的。如果沒有每年五百億美元以上的年收入，每年百億美元的研發投入，而且要持續的投入多少年，要搞創新研發，能夠出成果，還能夠輸得起，恐怕是很難做到的。

05生物藥發展帶來巨大安全和倫理挑戰

目前人類已經到了可以掌控生命的階段。如果人類在生物技術的發展和應用方面不知敬畏，不加節制，不懂謙抑，人類必將面臨著巨大的安全和倫理挑戰。

如果說對于轉基因食物人們還有選擇權的話，那么對于基因類生物藥，患者是沒有選擇權的。生物藥技術可以解決器官移植供體不足的問題。但要評估它會對患者心理和社會心理帶來哪些影響，并積極加以應對。

上述安全和倫理問題，以及行為的規范問題都需要法規加以規制，這就帶了法規的挑戰。在美國細胞治療不是依據食品藥品法案管理，而是由組織細胞法案加以規制。

（摘自《藥事微言》 作者：李國慶，曾任國家食品藥品監督管理局藥品審評中心主任、國家食品藥品監督管理局藥品安全監管司司長、國家藥品監督管理局政策法規司一級巡視員）